增加罕病用藥的可近性 減少照護負擔
藥物治療對罕病病人來說意義重大，有效的藥物治療不僅能延緩病情，改善患者生活品質，也能減少照護負擔及社會成本。為協助罕病病人取得治療藥物，增進病人用藥的可近性，衛福部鼓勵罕藥查驗登記，提出多項措施，包括10年市場專屬期、減免需檢附十大醫藥先進國家採用證明之要求、免除樣品送驗，罕藥查驗登記規費也減免為一般藥品的1/3。此外也提供諮詢輔導管道，協助藥商取得藥物許可證，同時透過嚴格的審查機制，把關罕藥的安全與成效。
對於未經查驗登記，或是無法立即在我國取得許可證的罕藥，則提供專案取得管道，可由醫療機構、罕病病人及其家屬，或相關基金會、學會、協會等單位，提出藥物專案申請，並簡化專案進口流程，協助病人儘早取得治療用藥。《罕見疾病防治及藥物法》實施後，專案進口罕藥品項逐年減少，從2011年的35項逐年下降至2022年的16項；取得許可證品項則逐年增加，從2011年的39項增加到今（2023）年7月共83項。為鼓勵罕藥供應，也獎勵相關藥物供應、製造及研究發展，大幅增進罕病病人用藥可近性。
此外，衛福部也協助罕病病人取得維持生命所需的特殊營養食品及緊急需用罕病藥物，設置罕病特殊營養食品暨緊急需用藥物物流中心，並提供全額補助。
強化醫療服務 保障罕病病人醫療權益
罕病藥物因為市場小、開發成本高，費用非一般家庭可以負擔，目前健康署認定的243種罕見疾病，其中58種已有罕藥治療，而食藥署通過認定136項成分的罕病藥物，中央健康保險署目前給付85項。針對依《全民健康保險法》未能給付的罕病醫療費用，則編列預算，中低收、低收入戶全額補助，一般民眾補助80％，並設置罕病醫療補助單一窗口，縮短民眾申辦時間。
為照顧罕病病人及弱勢族群的醫療權益，衛福部自2002年9月起將罕病全數納入健保重大傷病範圍，罕病病人可免除就醫部分負擔。且為避免罕病個案因使用高額醫療費用，而受到健保總額排擠，自2005年起編列「罕見疾病與血友病藥費」專款專用，此外，罕病用藥及特殊品項也不列入每年例行性藥價調整，而是改以較具彈性的方式，如參考其罕藥十國藥價及成本價來檢討，確保罕病醫療及用藥的保障。
聽取罕病病友的需求，是讓罕病政策更精確落實的關鍵。為確保病人的需求能有效傳達，衛福部在2015年建置「新藥及新醫材病友意見分享平台」，病友可透過平台提供建言，納入藥物共擬會議、醫療科技評估參考；衛福部「罕見疾病及藥物審議會」委員包含病友團體代表，針對罕病、罕藥、特殊營養食品認定與補助及國際醫療合作等之審議、罕病防治及其他相關事項諮詢，自病人角度發聲，確保需求傳達。
罕病的治療與照護是一條漫長且終生的歷程，為讓罕病家庭感受到社會的溫暖支持，衛福部也橫向連結政府部門長期照顧、喘息服務、身心障礙等服務，並對外擴展與民間資源合作，提高民眾對罕病的認知和關注，期待支持罕病的正向能量，能在社會中持續擴散。
