為確保珍貴的健保資源都能用在刀口上,癌症用藥的安全性及療效,都得經過健保署及專家的把關,才有機會納入給付,進而提供給病人使用。每當有新的癌症藥品申請納入健保,健保署首先會蒐集臨床試驗的療效資料,接著徵詢相關專科醫學會意見、邀集醫學專家召開藥品專家諮詢會議,最後由相關機關、醫藥專家學者、被保險人、雇主、保險醫事服務提供者等代表組成全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議(簡稱藥物共擬會議),針對臨床效益、醫療倫理、財務衝擊等面向進行考量。
癌藥給付審查在各界共同努力之下,健保每年都有新收載的藥品,2020年就收載多款乳癌用藥、前列腺癌用藥等,2021年則收載治療NTRK基因融合實體腫瘤、骨髓增生不良症候群高危險性病人及轉移性腸胃道間質瘤等用藥,迄今累計收載的癌藥多達154種。在健保支付的各類藥費當中,每5元就有將近1元是用於癌症病人身上,只盼全力救治癌症病人。
開創多元創新管道 加速癌症新藥給付
「無藥可用」是癌症治療面臨的一大瓶頸,不少癌症因為缺乏有效藥物,一旦病程步入晚期,對藥物沒有反應或產生抗藥性的時候,經常因為沒有藥物可用,只能進行支持性療法。
為了讓癌友及早接受新藥治療,2019年臺灣成為亞洲第一個將癌症免疫藥品(免疫檢查點抑制劑)納入8個癌別、11個適應症並健保給付的國家,依照病人真實世界用藥反應的科學證據,滾動式評估檢討給付範圍,進而決議自2020年起延長給付用藥後具療效反應的病人,最長給付2年;相較於既有治療不具給付效益的胃癌與肝癌,在藥商未能達成風險分攤協議下,健保亦首次決議暫停新個案申請用藥,但持續給付已用藥者至疾病惡化為止。
對於具有醫療迫切需求的癌別,像是治療三陰性乳癌的olaparib、治療兒童具有NTRK基因融合實體腫瘤的larotrectinib,以及用於治療PDGFRAD842V突變型腸胃道間質瘤的avapritinib給付,也比英國、加拿大、澳洲等3大醫療科技評估參考國更早納入健保給付;另外也在一定條件下,優先擴增早期乳癌患者的生物相似藥品給付規定。
過去新藥、新特材項目多會等到其效能表現穩定,才會納入健保給付,但這往往得等上數年的時間。健保署近年運用「前瞻式評估(Horizon Scanning)」預估五年內新藥及增加之預算;同時也利用多元風險分攤模式,持續實施藥品給付協議(Managed Entry Agreements, MEAs)機制,針對不同臨床效益藥品訂定多元風險分攤模式,另針對在臨床上屬於迫切需求的新藥,而且已獲衛福部食品藥物管理署核准上市,即使臨床實證資料尚不足、其療效或安全性具未確定性,仍然有機會開放暫時性支付,同時搭配財務風險分擔模式及建置登錄系統,在2年內蒐集我國真實世界實證資料,再評估健保是否持續支付或停止支付,以確保病患及早使用創新藥品,並降低健保財務負擔。
癌症藥物給付與否與病友切身相關,故健保署2015年起建置「新藥及新醫材病友意見分享平台」,將病人的意見提供給藥物共擬會議,作為癌症新藥是否收載的參考;病友團體2019年起更正式列席藥物共擬會議,病友的意見得以透過病友團體發聲,讓實際用藥的癌友也能參與健保決策。